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A Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study of RAD001 in the Treatment of Angiomyolipoma in Patients With Either Tuberous Sclerosis Complex (TSC) or Sporadic Lymphangioleiomyomatosis (LAM)
Die molekularen Grundlagen der Tuberösen Sklerose sind bereits recht gut bekannt: In jeder Körperzelle gibt es einen zentralen Überlebensweg, der das Wachstum der Zelle sicherstellt. Schlüsselmolekül in diesem Weg ist das Protein (Eiweiß) mTOR. Damit es nicht zu unkontrolliertem/übermäßigem Wachstum kommt, muss mTOR einen Gegenspieler haben. Dieser Gegenspieler besteht aus den beiden Proteinen TSC1 und TSC2 (die hierfür zusammenwirken müssen). Bei der Tuberösen Sklerose funktioniert der hemmende Einfluss von TSC1/TSC2 nicht und deshalb kommt es zu unkontrollierter Aktivität von mTOR und zu vermehrtem Zellwachstum.
