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Zulassung von EPIDYOLEX® als Monotherapie für Patienten mit Epilepsie ab einem Alter von zwei Jahren

EPIDYOLEX® (Cannabidiol, orale Lösung, GW Pharmaceuticals) ist bereits seit September 2019 als Zusatztherapie bei Anfällen im Zusammenhang mit dem Lennox-Gastaut-Syndrom (LGS) oder dem Dravet-Syndrom in Verbindung mit Clobazam bei Patienten ab zwei Jahren zugelassen.

 

Nun erhält das Medikament vom europäischen Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) auch eine positive Bewertung zur Behandlung der Epilepsie im Zusammenhang mit TSC und damit demnächst auch für diese Indikation eine entsprechende Zulassung für Patienten ab einem Alter von zwei Jahren. Sowohl der Tuberöse Sklerose Deutschland e. V. als auch der europäische Dachverband E-TSC hatten sich dafür stark gemacht, dass die Therapie auch als Monotherapie und nicht - wie seitens der Kommission zunächst in Aussicht gestellt - nur zusammen mit Clobazam erfolgen kann. Wie die Bewertung des Ausschusses zeigt, fand auch diese Einschätzung Berücksichtigung.

 

Die Bewertung basiert auf den Daten einer Phase-3-Studie zu Wirksamkeit und Sicherheit des Wirkstoffs auf Grundlage der Dosierung von 25 mg / kg / Tag GWs Cannabidiol (orale Lösung). Über die Studie konnte eine Verringerung der Anfallshäufigkeit um 49 % gegenüber 24 % bei Placebo-Gruppe gezeigt werden. Das beobachtete Sicherheitsprofil stimmte mit den Ergebnissen früherer Studien überein, ohne dass neue Sicherheitsrisiken identifiziert wurden.

 

Die Empfehlung des CHMP wird nun von der Europäischen Kommission (EG) geprüft, die befugt ist, Arzneimittel zur Verwendung in den 27 Ländern der Europäischen Union (EU) sowie in Norwegen, Island und Liechtenstein zuzulassen. Mit der endgültigen Entscheidung zur Erweiterung der Zulassung kann in rund zwei Monaten gerechnet werden.